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用基因敲除治疗亨丁顿症在成年人可行-【新闻】

发布时间:2021-04-11 22:56:20 阅读: 来源:浴缸厂家

网导读:可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。......

亨丁顿症,一个不能治愈的神经退化症状,是由亨丁顿蛋白(HTT)的变异造成的。之前在老鼠中删除基因的治疗并不成功,因为HTT在早期发育被需要到。

刊载在美国国家科学院期刊的研究中,研究员发现一个方法选择性的在成年鼠大脑中弄空HTT,由此开拓了治疗亨丁顿症的新道路。

减少变异HTT的表达是研究员显示亨丁顿症症状的重要策略。相当多的努力被投入到研发siRNA和反义寡核苷酸以抑制变异HTT在成年大脑的表达。不幸的是,这些手段也抑制HTT的表达,导致削弱HTT正常功能的副作用。

应用有条件的HTT敲除老鼠,来自中国科学院基因和发育生物研究院的团队,报道了在成年鼠神经元弄空HTT并不引发亨丁顿相关的神经退化或可识别的症状。

可是,在两个月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特点是失去胰腺腺泡细胞,其经历由消化酶(胰蛋白酶)调节的退化,后者通常由HTT约束。在HTT缺失老鼠中表达截去N-端的HTT蛋白减低了胰腺癌和避免死亡。

这项研究建议HTT可能在人类中扮演了年龄-和细胞类型相关角色,成果指向有时效性的治疗通道。另外,成果也建议在成人中弄空HTT可能是个有效疗法。

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